Kök Hücre Tedavisi Tip-1 Diyabetli Birinin İnsülin İhtiyacını %91 Oranında Azalttı!
Mart 2021’de FDA, Tip-1 Diyabetin Çözümü İçin, Yeni Bir Tedavinin Deneysel Denemelerine Yeşil Işık Yaktı başlıklı yazımda sizlerle Vertex firmasının kök hücre araştırmasından bahsetmiştim.
Bu firmanın çalışmasına dahil olan bir tip-1 diyabetlinin diyabetini tedavi etmek için, VX-880 adı verilen ve içerisinde laboratuvar ortamında, insülin üreten beta hücrelerine dönüştürülmüş, kök hücreler kullanılan tedavi protokolü uygulanıyor.
Bu kişi dünya genelinde, bu umut verici tedavinin uygulandığı ilk kişi. Kişinin günlük toplam insülin dozlarında %91’lik bir düşüş yaşanmış.
Mart 2021’de paylaştığım haberde bu klinik çalışmanın faz 1/2 klinik çalışmalarına 2021 ilk yarısında başlanacaktı. Ve 17 tip-1 diyabetli dahil olacaktı. Bu araştırma çalışmasının uygulandığı ilk kişinin verileri 90 günün sonunda şaşırtıcı bir şekilde ortaya çıktı.
Kişinin günlük toplam insülin ihtiyacı 34 üniteden 3 üniteye düşmüş.
Elde edilen bu muhteşem sonuç bizler gibi tip-1 diyabetliler için çığır açan ve önemli ölçüde umut vaadeden bir tedavi.
VX-880’nin Çalışma Prensibi
VX-880, insülin üretimini ve kan şekeri seviyesini daha regüle ve hatta eski haline getirmeyi amaçlayan bir kök hücre tedavi yöntemidir.
Tip-1 diyabetli kişilerin hasarlı olduğu varsayılan beta hücreleri, nakledilen sağlıklı beta hücreleriyle değiştirilerek çalışıyor. Nakledilen bu sağlıklı beta hücreleri “allojenik” yani kişiye ait olmayıp dışarıdan nakledilen hücreler olduğundan bu hücreleri bağışıklık sistemi saldırısından korumak gerekiyor. Bu sebeple de biz tip-1 diyabetlilerin vücudunda devam eden bağışıklık sistem saldırısını bastırmak adına da ek tedavi protokolleri uygulanıyor.
Bu çalışmayı farklı kılan önemli noktanın; nakledilen beta hücrelerini korumak için devam eden immünosupresif tedavi (bağışıklık sistem saldırısını bastırmak adına yapılan tedavi.) ile birlikte tek bir VX-880 infüzyonu yani kişiye enjekte edilmesi gereken kök hücre dozlaması bir kişinin ihtiyaç duyabileceği tahmini dozun yarısı kadar olmuş. Bu konu; az miktardaki hücreyi laboratuvar ortamında daha kolay üretme şansı sağlarken özel bir kök hücre kültürüne sahip olmaları da bir avantaj.
Bu da kök hücre nakilleri için gerekli olan organ bağışçısı ihtiyaçlarını ortadan kaldırabilecek, ezber bozan bir yaklaşım olabileceğini gösteriyor.
Bu tedavinin uygulandığı ilk kişi ise 40 yılı aşkındır tip-1 diyabetli.
Günümüzde yapılan bu tarz çalışmalarda sıklıkla tip-1 diyabet tanısı yeni konmuş veya uzun yıllardır tip-1 diyabetli olmayan kişiler hedefleniyor. Bu çalışmanın en büyük diğer farkı da tip-1 diyabetli kıdemi yüksek olan kişilerde de uygulanabilir olması.
Sonuçlar
Tedavi öncesi ve sonrası yapılan tahlillerdeki son durum ise şu şekilde;
- Açlık C-peptidi (pmol/L) ölçülemeyen kişinin tedavi sonrasındaki değeri 280’e çıkmış.
- C-peptidi (pmol/L) ölçülemeyen kişinin tedavi sonrasındaki değeri 560’a çıkmış.
- HbA1c değeri 8,6 iken sonrasında 7,2’ye düşmüş.
- Günlük insülin dozu da 34 üniteden 2,9’a gerilemiş.
Bu harika gelişme bizlere bu sıkıntılı günlerde umut getirsin 🙂 🙂 🙂
Kaynak: https://beyondtype1.org/vx880-clinical-trial-90-days/
