Dünyada ilk kez, tip 1 diyabetli olarak yaşayan bir kişi, kendi vücudundan alınan ve yeniden programlanan kök hücrelerle tedavi edilerek insülin üretmeye başladı. Çin’in Tianjin kentinde yaşayan 25 yaşındaki kadın, kök hücre nakli sonrası, üç ay içinde vücudunda kendi insülinini üretebilir hale geldi. Bu çığır açan gelişme Peking Üniversitesi’nden hücre biyoloğu Deng Hongkui ve ekibi tarafından yürütülen bir araştırma sonucunda elde edildi.
Tip 1 Diyabet ve Kök Hücre Tedavisinin Potansiyeli
Tip 1 diyabette bağışıklık sistemi pankreastaki insülin üreten beta hücrelerine saldırarak bu hücrelerin işlevini ortadan kaldırır. Bu durum vücudun yeterli insülin üretememesine ve yaşam boyu insülin takviyesi gereksinimine yol açar. Kök hücreler vücudun ihtiyaç duyduğu herhangi bir hücre tipine dönüşebilme yetenekleri sayesinde diyabet gibi kronik rahatsızlıkların tedavisinde devrim niteliğinde bir çözüm sunabilir.
Kök hücre tedavisinin bu vakadaki başarısı kişinin kendi hücrelerinden yeniden programlanan kök hücrelerle beta hücreleri oluşturulmasını içeriyor. Bu yöntem bağışıklık sistemi tarafından reddedilme riskini büyük ölçüde azaltmayı ve dışarıdan insülin ihtiyacını ortadan kaldırmayı hedefliyor.
Tedavi Süreci ve Teknolojik Yöntemler
Araştırmacılar, bireyden aldıkları hücreleri laboratuvarda “pluripotent” adı verilen, herhangi bir hücreye dönüşme kapasitesine sahip kök hücrelere dönüştürdüler. Bu teknik ilk olarak Japon bilim insanı Shinya Yamanaka tarafından geliştirilen bir yöntemden uyarlanarak, daha fazla kontrol sağlamak amacıyla kimyasal moleküllerle modifiye edildi.
Kimyasal olarak indüklenen bu pluripotent kök hücreler (iPS hücreleri) laboratuvar ortamında insülin üreten hücre adacıklarına dönüştürüldü. Yapılan deneyler, bu hücrelerin güvenliğini ve işlevini kanıtladıktan sonra insanlara yönelik denemelere geçildi. Haziran 2023’te, üç boyutlu insülin üreten hücre adacıkları, kısa bir operasyonla kişinin karın kaslarına yerleştirildi. Geleneksel yöntemlerde hücre nakilleri genellikle karaciğere yapılırken, bu çalışmada hücreler karın bölgesine yerleştirilerek manyetik rezonans görüntüleme (MR) ile hücrelerin gelişimi yakından takip edilebildi.
İnsülin Üretimi ve Kan Şekerinde Denge
Nakilden iki buçuk ay sonra kadın artık dışarıdan insülin almaya gerek duymadan yeterli miktarda insülin üretmeye başladı. Kan şekeri seviyeleri gün boyunca neredeyse tamamen normal aralıkta kaldı. Kişi artık şekerli yiyecekler de dahil olmak üzere her türlü besini özgürce tüketebildiğini belirtti. Bu süreç diyabet araştırmacıları tarafından büyük bir başarı olarak değerlendirildi.
Tianjing’de yaşayan kadın, Nature ile yaptığı telefon görüşmesinde, “Artık şeker yiyebiliyorum,” dedi. Nakilden bu yana bir yıldan fazla zaman geçtiğini ve “Her şeyin tadını çıkarıyorum — özellikle hotpot (Çin mutfağından gelen bir yemek pişirme tarzıdır.)” dedi. Kadın mahremiyetini korumak amacıyla isminin gizli kalmasını istedi.
Esra’nın notu: Böylesi önemli bir gelişmenin ana karakteri neden deneyimini paylaşmaz anlamakta güçlük çekiyorum.
Kyoto Üniversitesi’nden Daisuke Yabe bu yöntemin başka bireyler üzerinde de başarılı olması durumunda diyabet tedavisinde devrim yaratabileceğini vurguladı. Ancak uzmanlar bu sonucun geniş bir popülasyon üzerinde tekrarlanması gerektiğine ve tedavi edilen hücrelerin uzun vadede, beş yıl veya daha fazla süre boyunca işlevlerini sürdürüp sürdüremeyeceğinin gözlemlenmesi gerektiğine dikkat çekiyor.
Kök Hücre Tedavisinin Geleceği ve Zorluklar
Her ne kadar bu çalışmada kişinin kendi hücreleri kullanıldığı için bağışıklık reddi riski minimuma indirilmiş olsa da bağışıklık baskılayıcı ilaçlar kullanıldığı için otoimmün tepkinin önlenip önlenmediğini kesin olarak söylemek zor. Araştırmacılar gelecekte bağışıklık sisteminden kaçınabilecek hücreler geliştirerek tip 1 diyabetin otoimmün doğasına karşı ek bir koruma sağlamayı hedefliyor.
Bunun yanı sıra kişinin kendi hücrelerinden elde edilen kök hücre tedavisinin ticari olarak uygulanabilirliği ve geniş çaplı kullanımı bazı zorluklar barındırıyor. Bu tedavi her birey için özel olarak geliştirildiği için ölçeklenebilirlik açısından sınırlı olabilir. Bu sebeple bazı araştırma grupları donör kök hücrelerinden elde edilen insülin üreten hücrelerle tedavi yöntemleri üzerinde çalışıyor. Örneğin; Vertex Pharmaceuticals tarafından yürütülen bir çalışma, donör embriyonik kök hücrelerinden elde edilen adacık hücreleriyle başarılı sonuçlar elde etti. Vertex, Tip-1 Diyabetin Tedavisi İçin Umutları Arttırıyor başlıklı yazıya tıklayarak Vertex’in çalışmasına ulaşabilirsiniz.
Sonuç
Kök hücre tedavisi tip 1 diyabetin kalıcı olarak tedavi edilmesi yolunda büyük bir umut vadediyor. Bu gelişme, kişinin vücudunun kendi insülinini yeniden üretmesini sağlayarak, dışarıdan insülin alımını tamamen ortadan kaldırıyor. Ancak bu tedavinin uzun vadeli etkinliği ve güvenliği konusunda daha fazla araştırma yapılması da gerekiyor. Özellikle bu tedavinin denendiği kişilerin mevcut sağlık durumları, tip-1 diyabet tanı yaşı, kaç yıllık tip-1 diyabetli oldukları gibi gibi çoğu detay da oldukça önemli. Ancak görünüyor ki kök hücre teknolojisinin ilerlemesiyle tip 1 diyabet ve diğer otoimmün rahatsızlıkların tedavisinde yeni çözümler geliştirilmesi mümkün olabilecek.
Yardımcı kaynak: https://www.nature.com/articles/d41586-024-03129-3