Son zamanlarda “kök hücreyle diyabet bitti”, “artık insüline gerek kalmayacak” gibi başlıkları daha sık görmeye başladık.
Ben de diyabetimben’de bu gelişmeleri sizlerle paylaşmaya devam ediyorum.
Ama bu yazıyı, sadece umut veren başlıkları çoğaltmak için değil; gerçekte ne yapılıyor, kimlerde işe yarıyor, hangi riskleri var bunları net bir şekilde konuşmak için hazırladım.
Bu yüzden yalnızca tek tek klinik çalışmalara değil, Ocak 2026 tarihli “Global Stem Cell Therapy for Diabetes and Related Conditions Market” başlıklı küresel pazar analiz ve öngörü raporuna da baktım.
Çünkü bu tür raporlar bize sadece bilimi değil, bilimin nereye doğru gittiğini de gösterir.
Bu raporun söylediği iki şey çok net:
👉 Tip-1 diyabet için hücre tedavileri artık bir fikir ya da hayal değil.
Klinik çalışmaları yapılan, regülasyonlardan geçen ve ciddi yatırımlar alan gerçek bir alan.
❗ Ama aynı zamanda bu alan hâlâ erken aşamada.
Çok pahalı, sınırlı sayıda Tip-1 diyabetli birey için uygun ve uzun vadeli güvenlik verilerine hâlâ ihtiyaç var.
Yani evet, bir şeyler oluyor. Ama “herkes için, hemen” noktasında değiliz.
Bugün Tip-1 diyabet (T1D – Tip-1 diyabet) tarafında konuştuğumuz 5 ana başlık tam olarak bu dengeyi anlatıyor:
1️⃣ FDA onaylı adacık hücresi tedavisi (Lantidra)
2️⃣ Kök hücreden üretilen adacık hücreleri (Vertex zimi̇slecel / VX-880)
3️⃣ Hipoimmün (hypoimmune – bağışıklıktan kaçan) hücre teknolojileri
4️⃣ İmmünsüpresyonsuz (no immunosuppression – bağışıklık baskılayıcı ilaç olmadan) adacık nakli denemeleri (UP421)
5️⃣ Bunları ileride daha fazla kişiye ulaştırabilecek biyobaskı / doku mühendisliği ve ölçeklenebilir üretim platformları (Novo Nordisk + Aspect)
⸻
1️⃣ FDA onaylı hücresel tedavi
Lantidra (donislecel-jujn)
Lantidra, şu ana kadar konuştuğumuz başlıklar içinde en somut olanı. Çünkü bu tedavi FDA onayı aldı.
Ne yapılıyor?
Lantidra, donörlerden elde edilen pankreas adacık hücrelerinin (islets of Langerhans – insülin üreten hücre kümeleri) özel işlemlerden geçirilmiş hâli.
Bu hücreler pankreasa cerrahi olarak yerleştirilmiyor; karaciğere giden ana damara (portalven) infüzyonla veriliyor.
Kritik detay:
Bu hücreler vücuda verildiği anda bağışıklık sistemi tarafından “yabancı” olarak algılanıyor.
Bu nedenle immünsüpresyon (bağışıklık baskılayıcı ilaçlar) zorunlu.
Yani Lantidra:
- insülin bağımsızlığı gibi çok cazip bir sonuç sunabiliyor
- ama bunun bedeli olarak uzun süreli bağışıklık baskılanması risklerini beraberinde getiriyor
Kimler için? (Herkes için değil)
FDA bu tedaviyi çok net bir çerçeveyle onayladı:
- yetişkin Tip-1 diyabetli bireyler
- tekrarlayan ağır hipoglisemi yaşayanlar
- sensör, pompa ve yoğun eğitime rağmen bu riski azaltamayanlar
Sonuçlar ne diyor?
FDA’nın değerlendirdiği iki çalışmada toplam 30 Tip-1 diyabetli birey yer alıyor:
- 25 kişi bir dönem insülin bağımsızlığı yaşamış
- 5 kişi hiç insülin bağımsızlığına ulaşamamış
- detayda:
- 21 kişi en az 1 yıl
- 10 kişi 5 yıldan uzun süre insülin kullanmadan yaşamış
Bu ne anlama geliyor?
👉 Tip-1 diyabette hücre tedavisi çalışabiliyor.
👉 Ama bu tedavi çok seçilmiş bir grup, çok deneyimli merkezler ve ciddi risk–fayda hesabı gerektiriyor.
Kaynakça
- FDA Prescribing Information – LANTIDRA
https://www.fda.gov/media/169920/download - FDA Summary Basis for Regulatory Action (SBRA)
https://www.fda.gov/media/170457/download - FDA Approval Letter (28 June 2023)
https://www.fda.gov/media/169921/download - FDA ürün sayfası
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/lantidra
⸻
2️⃣ Kök hücreden üretilmiş adacıklar
Vertex zimi̇slecel / VX-880
Lantidra’daki en büyük sınırlama neydi? 👉 Donör sayısı.
Vertex’in VX-880 (zimi̇slecel) çalışmaları tam olarak bu sorunu hedefliyor.
Ne yapılıyor?
Laboratuvarda kök hücrelerden, insülin üretebilen adacık hücreleri üretiliyor.
Amaç: teorik olarak sınırsız hücre kaynağı.
Hücreler yine portal ven yoluyla veriliyor ve yine immünsüpresyon gerekiyor (kortizon içermeyen rejimler deneniyor).
Kimler çalışmaya alınıyor?
- uzun süredir Tip-1 diyabetli
- ağır hipoglisemi riski yüksek
- sensör kullanan bireyler
Sonuçlar (NEJM 2025):
- en az 12 ay izlenen 14 Tip-1 diyabetli birey
- başlangıçta C-peptid yokken, tedavi sonrası hepsinde ölçülebilir
→ vücut yeniden insülin üretmeye başlıyor - tam doz alan 12 bireyde:
- ağır hipoglisemi tamamen ortadan kalkıyor
- HbA1c <%7
- günün >%70’i hedef aralıkta
- 10 kişi 1 yıl sonunda insülin kullanmıyor
Ama…
İmmünsüpresyona bağlı ciddi enfeksiyonlar ve iki ölüm raporlanmış durumda.
Bu ne demek?
👉 Hücreler çalışıyor.
👉 Ama bedeli hâlâ ağır.
Kaynakça
- NEJM / PubMed özet
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40544428/ - NEJM makale PDF
https://www.surgery.pitt.edu/sites/default/files/Reichman%20VX-880%20NEJM%202025.pdf - UCSF klinik çalışma sayfası (NCT04786262)
https://clinicaltrials.ucsf.edu/trial/NCT04786262
3️⃣ Hipoimmün teknoloji
Asıl kilit nokta “Sorun bağışıklık sistemi ise” soru şu: Neden hücreyi değiştirmiyoruz?
Hipoimmün yaklaşımlar, gen düzenleme ile hücrelerin bağışıklık sistemi tarafından daha az tanınmasını hedefliyor.
Amaç çok net:
👉 İmmünsüpresyonsuz hücre tedavisi.
Henüz yaygın klinik uygulamada değil, ama oyunu değiştirme potansiyeli burada.
Kaynakça
- Stem Cell Research & Therapy (2025)
https://link.springer.com/article/10.1186/s13287-025-04745-0
4️⃣ Sana + Uppsala
İmmünsüpresyonsuz adacık nakline ilk insan verisi UP421 çalışması bu yüzden çok önemli.
Burada:
- donör adacık hücreleri
- genetik olarak bağışıklığa daha az görünür hâle getiriliyor
- karaciğer yerine önkol kasına yerleştiriliyor
- immünsüpresyon kullanılmıyor
6 aylık erken veriler:
- hücreler yaşıyor
- insülin üretimi başlıyor
- ciddi güvenlik sorunu görülmüyor
Ama bu hâlâ ilk adım.
Kaynakça
- Sana Biotechnology duyurusu
https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/23/3103540/0/en/Sana-Biotechnology-Announces-Positive-Six-Month-Clinical-Results-from-Type-1-Diabetes-Study-of-Islet-Cell-Transplantation-Without-Immunosuppression.html - Uppsala University açıklaması
https://www.uu.se/en/news/2025/2025-01-17-transplant-treatment-for-diabetes-shows-promising-results - Breakthrough T1D Canada özeti
https://breakthrought1d.ca/cell-therapy-first-transplanted-islets-working-without-immunosuppressives/
5️⃣ Novo Nordisk + Aspect:
Tip-1 diyabet için biyobaskı / doku mühendisliği yolu
Buradaki soru şu: Hücre çalışsa bile onu vücutta nasıl koruyacağız?
Novo Nordisk ve Aspect’in iş birliği, hücreyi tek başına vermek yerine, onu koruyucu üç boyutlu yapılar içinde yaşatmayı hedefliyor.
- Bioprinting (biyobaskı) ile hücrelerin katmanlı, korunaklı yapılara yerleştirilmesi
- Daha uzun yaşayan, daha stabil insülin üreten hücre ortamları
- 2023’te başlayan ortaklık, 2026’da yeni faza taşındı → alan hâlâ canlı
Bu bugün klinik sonuç değil.
Ama yarın sonuç olursa, dünyaya yayılabilecek altyapı burada kuruluyor.
Kaynakça
- Aspect Biosystems duyurusu (20 Jan 2026)
https://www.aspectbiosystems.com/news-resources/aspect-biosystems-novo-nordisk-enter-new-phase-of-partnership-to-develop-curative-medicines-for-diabetes - GlobeNewswire kopyası
https://www.globenewswire.com/news-release/2026/01/20/3221733/0/en/Aspect-Biosystems-and-Novo-Nordisk-enter-new-phase-of-their-partnership-to-develop-curative-medicines-for-diabetes.html - Breakthrough T1D Canada yorumu
https://breakthrought1d.ca/novo-nordisk-and-vancouver-based-aspect-biosystems-announce-a-new-phase-of-their-partnership/
🧩 Umut var, ama hemen şimdi değil
Bugün geldiğimiz nokta çok net:
- Hücre tedavileri Tip-1 diyabette bilimsel olarak mümkün
- Bazı Tip-1 diyabetli bireylerde gerçek sonuçlar alınıyor
- Ama bu yöntemler:
- çok seçilmiş gruplar için
- yüksek risk–yüksek kazanım dengesiyle
- ve ciddi takip gerektirerek uygulanıyor
Bugün için sensörler, pompalar ve kapalı döngü sistemleri hâlâ en güvenli yol.
Hücre tedavileri ise gelecek vaat eden ama henüz erken bir alan.
Ama artık şunu gönül rahatlığıyla söyleyebiliriz:
🩵 Bu yol mümkün.
🩵 Ama biraz daha zamana, daha fazla veriye ve doğru soruları sormaya ihtiyacımız var.
