Ağustos 2025’te St. Louis’teki Washington University School of Medicine’den Prof. Jeffrey R. Millman ve ekibi, kök hücrelerden ürettikleri SC-islet hücrelerini 12 tip-1 diyabetliye nakletti.
Bu hücreler vücudun kaybettiği beta hücrelerinin görevini üstleniyor: kan şekeri yükseldiğinde insülin salgılıyorlar.
Nakiller karaciğerin portal venine (iç damar sistemine) yapıldı.
Sonuç?
Denemeye katılan 12 kişiden 10’u artık dışarıdan insülin almadan yaşıyor. 💉✨
Bu çalışma başta da belirttiğim Washington Üniversitesi araştırmacısı Prof. Jeffrey R. Millman’ın ekibi ile Vertex Pharmaceuticals ortaklığında yürütüldü. Vertex’in de çalışmalarını takip edenler bu firmayı bilir.
Millman, son 15 yıldır “laboratuvarda beta hücre üretimi” üzerine çalışan, kök hücre biyoteknolojisinde dünyanın önde gelen isimlerinden biri.
🔬 Çalışmanın amacı ve yöntemi
Araştırma, VX-880 (zimislecel) adlı tedaviyle laboratuvarda kök hücrelerden üretilen “adacık” hücrelerinin vücutta işlev görüp görmediğini test etti.
Amaç; kaybolan pankreas beta hücrelerinin görevini geri kazandırmak — yani vücuda yeniden insülin üretmeyi öğretmekti.
Üretilen hücreler karaciğerin damar sistemine (portal vene) özel bir infüzyon yöntemiyle nakledildi.
Araştırmadaki tip-1 diyabetliler ayrıca naklin reddedilmemesi için düşük doz bağışıklık baskılayıcı ilaçlar (takrolimus gibi) kullandı.
👥 Katılımcıların tip-1 diyabet profilleri nasıldı?
- Toplam 12 tip-1 diyabetli yetişkin çalışmaya katıldı.
- Diyabet kıdemleri ortalama 22–23 yıl idi — yani çocukluk çağından beri insülin kullanan bireylerdi.
- HbA1c ortalamaları %7,8’di, günlük ortalama insülin dozları 39 ünite civarındaydı.
- Katılımcıların tamamı sürekli glikoz ölçüm sensörü kullanıyordu.
- 9 kişi insülin pompası, 6 kişi de otomatik loop sistemleri (AID) kullanıyordu.
- Yılda ortalama 2,7 defa şiddetli hipoglisemi (bilinç kaybı/düşük şeker) geçirmişlerdi.
Yani bu kişiler, teknolojik olarak ileri ama kontrolü zor, “yüksek riskli denilebilecek tip-1 diyabet” grubuna aitti.
💡 Elde edilen sonuçlar
💠 İnsülin üretimi yeniden başladı.
Nakilden 90 gün sonra, tüm tip-1 diyabetlilerde C-peptid düzeyleri yeniden ölçülebilir hale geldi — bu, pankreasın yeniden insülin salgıladığı anlamına geliyor.
💠 Şeker dengesi normale döndü.
6 ay içinde Time in Range yani hedef şeker aralığında kalma süreleri (70-180 mg/dL aralığında geçirilen süre) %70’in üzerine çıktı. HbA1c ortalamaları da %6,6’ya geriledi.
💠 Dış insülin ihtiyacı azaldı ya da bitti.
12 kişiden 10’u insülini tamamen bıraktı, 2 kişi dozlarını %80 azalttı.
Hiçbir katılımcıda ağır hipoglisemi görülmedi.
💠 Yan etkiler izlenebilir düzeydeydi.
En sık görülenler hafif bulantı, baş ağrısı, enfeksiyon eğilimi ve düşük beyaz kan hücresi sayısıydı.
İki katılımcı bağışıklık baskılayıcı ilaçlara bağlı komplikasyonlar nedeniyle yaşamını yitirdi.
Bunun üzerine araştırma ekibi, güvenlik protokolünü revize edip çalışma sürecini yeniden yapılandırdı.
👨🔬 Bilim insanlarının rolü
Prof. Jeffrey R. Millman, tip-1 diyabet alanında kök hücre mühendisliğinin öncülerinden biri.
Kök hücreden olgun beta hücre üretimi konusundaki yöntemleri (örneğin CD49a marker selection tekniği), bugün dünyadaki birçok araştırma merkezinde standart olarak kullanılıyor.
Vertex Pharmaceuticals ise bu teknolojiyi geniş ölçekte üretip klinik ortama taşıyabilen ilk biyoteknoloji firması.
Bu ortaklık sayesinde hem akademik bilgi hem de endüstriyel üretim güvenliği bir araya geldi.
🧩 Neden önemli?
Millman ekibinin geliştirdiği SC-islet hücreleri, “3D kültür ortamında olgunlaştırılmış, glukoz algılama kapasitesi yüksek hücreler.”
Bu özellikleri sayesinde gerçek bir pankreas gibi davranabiliyorlar: kan şekeri yükseldiğinde otomatik olarak insülin salgılıyor, düştüğünde duruyor.
Elde edilen sonuçların tip-1 diyabetin “kalıcı tedavi edilebilir” bir zorunlu yaşam şekli olabileceği ihtimalini ciddi biçimde gündeme getirdi.
Daha önce yapılan hiçbir nakil bu kadar çok kişide hem insülin bağımsızlığı hem de stabil kan şekeri kontrolü sağlayamamıştı.
Bilimsel olarak bu şu anlama geliyor:
“Artık vücuda yeniden insülin ürettirebiliyoruz — kendi hücreleriyle, laboratuvar kökenli yeni adacıklarla.”
Bu sonuçlar yalnızca bugünü değil, diyabet tedavisinin geleceğini de şekillendirecek türden.
Bu gelişme, gelecekte bağışıklık baskılayıcı ilaçlar olmadan (örneğin CRISPR modifikasyonlu versiyonlarla) yapılabilecek hücre nakilleri için de zemin hazırlıyor.
Ve yine vurgulamak isterim ki; Vertex’in bu çalışmalarını da mutlaka yakından takip edin.
Diyabetimben.com’da Vertex’in bu çalışmalarıyla ilgili tüm haberlerine https://www.diyabetimben.com/?s=vertex linkinden de ulaşabilirsiniz.
📚 Kaynaklar
1️⃣ American Diabetes Association – Stem Cell-Derived Islet Therapies Shown to Reduce Need for Insulin Injections
2️⃣ Washington University in St. Louis – Millman’s Technology Succeeds in New Stem Cell Therapy Trial
3️⃣ Medscape (2025) – Stem Cell-Derived Islets Still Producing Insulin 1 Year Later