Genetik olarak değiştirilmiş hücre nakli: “Vücut artık bu hücreleri düşman sanmıyor”
Eylül 2025’te yayınlanan bilimsel bir makalede “dünyadaki ilk bağışıklık baskılayıcı ilaçsız” (immünosupresyon olmadan) adacık hücre nakli vakasını açıkladı.
Çalışma ABD merkezli Sana Biotechnology ve araştırma lideri Dr. Howard Foyt’un ekibi tarafından yürütülmüş.
Kişiyle İlgili Bilgiler
Bu vakada 42 yaşında, 25 yıldır tip-1 diyabetli bir erkek hastaya CRISPR teknolojisiyle düzenlenmiş adacık hücreleri nakledilmiş.
Bu özel çalışmada (Eylül 2025’te New England Journal of Medicine’da yayımlanan vakada) 42 yaşındaki tip-1 diyabetlinin klinik geçmiş detayları kamuya açıklanmamış. Yani; kalem enjeksiyon mu kullanıyor yoksa insülin pompası ve/veya sensör, herhangi bir komplikasyon ya da başka rahatsızlığı var mı gibi.
Bu çalışma aslında klasik anlamda bir “etkinlik denemesi” değil, bir “ilk-in-human safety and feasibility (insanda ilk güvenlik ve uygulanabilirlik)” denemesiymiş.
Yani amaç şunları test etmekmiş;
- Hücreler reddediliyor mu?
- Bağışıklık sistemi tepki veriyor mu?
- Hücreler kısa vadede yaşamını sürdürebiliyor mu?
Dolayısıyla bu fazda (Faz 1 düzeyi) hasta sayısı tek ve öncelik “güvenlik”, “biyolojik yanıt” imiş. Yani kişinin klinik profili veya komplikasyon geçmişi çalışmanın hedefi değilmiş.
🔹 Bu yüzden diyabet komplikasyonları (retinopati, nöropati, nefropati gibi), insülin dozları, A1C değişimi gibi klinik detaylar henüz açıklanmamış.
Çalışmaya Dair Bilgiler
Hücrelerin DNA’sı değiştirilerek bağışıklık sistemi tarafından “yabancı” olarak algılanmamaları sağlandı. Ki bildiğimiz üzere biz tip-1 diyabetlilerde bağışıklık sistem saldırısı devam ediyor. Bu çalışmayla bizlerin anlayacağı şekilde;
- Hücre yüzeyinde HLA I–II proteinleri (bağışıklık tanıma molekülleri) azaltılmış.
- Hücrelere “beni yeme” sinyali veren CD47 proteini eklenmiş.
💠 Sonuçlar ise şöyle:
- Hücreler 12 hafta boyunca vücutta hayatta kalmış ve C-peptid (vücudun kendi insülin üretim göstergesi) tespit edilmiş.
- Bu süre boyunca da bağışıklık sistemi hücrelere saldırmamış ve hiçbir reddetme belirtisi görülmemiş.
- Kişi hâlâ dışarıdan insülin alıyor. Ancak vücudu uzun yıllar sonra yeniden kendi insülinini üretmeye başlamış.
- Kişiye ortalama 80 milyon hücre nakledilmiş.
💬 Ne anlama geliyor:
Bu çalışma böylece “bağışıklık sistemi tarafından reddedilmeyen hücre üretimi” hedefinde ilk başarılı insan uygulaması oldu.
Yani gelecekte immün baskılayıcı ilaçlara gerek kalmadan yapılabilecek adacık nakilleri mümkün hale gelebilirin en önemli göstergesi oldu.
Sana Biotechnology & HIP Teknolojisi Hakkında
- Hücre modifikasyon teknolojisini geliştiren şirket Sana Biotechnology.
- Sana’nın “Hypoimmune (HIP)” platformu, adacık hücreleri “görünmez” kılacak modifikasyonlar yapma amacı taşıyor.
- Sana gelecekte bu HIP teknolojisini kök hücre kaynaklı adacık hücreleriyle (örneğin SC451 adlı proje) genişletmeyi planlıyor.
- Sana, yayınlanan basın bültenlerinde bu çalışmayı “çığır açan” olarak tanımlıyor ve NEJM yayınını vurguluyor
Yani anlayacağınız üzere SANA’nın yapacaklarını yakından takip etmek lazım.
📚 Kaynaklar:
- Nature (2025): Gene-edited cell transplant allows insulin production without immune suppression
- Scientific American: Type-1 diabetes patient’s insulin production restored with new cell therapy
- NEJM / Sana Biotech Publication (2025): Hypoimmune Islet Cell Transplantation Study
